株式会社トランスジェニック（以下、トランスＧＧ）は、2025年6月、日本国内において「エクソンヒト化マウス」に関する特許が正式に成立したと発表した。本特許は、ヒト疾患の分子機構解析や創薬における薬効評価、毒性試験など、幅広い分野で活用が期待される次世代モデル動物に関するものであり、今後の創薬研究において大きなインパクトを与えるものとなる。
■ エクソンヒト化マウスとは
エクソンヒト化マウスは、マウスの特定遺伝子のエクソン領域をヒト由来の配列に置換することで作製された遺伝子改変動物である。これにより、対象とするヒト遺伝子がマウス体内で機能的に発現し、ヒト特有のスプライシングやタンパク質構造、発現調節などの現象を忠実に再現することが可能となる。従来のヒト化モデルと比較して、より高い精度でヒト疾患の病態モデルを構築できる点が最大の特徴だ。
本技術は、例えば特定の遺伝子変異が原因となる希少疾患やがん、免疫疾患において、疾患機構の理解を深めるためのツールとして極めて有効である。また、抗体医薬や分子標的薬の開発におけるin vivo評価系としても注目されている。
■ 特許の概要と意義
今回成立した特許は、「エクソン領域のヒト化手法およびその応用」に関するものであり、特定の遺伝子におけるエクソン配列の人為的置換法、およびその結果得られるエクソンヒト化マウスに関する技術的枠組みが保護される。特許番号や詳細な請求項目は非公開とされているが、対象となる遺伝子はがん関連や免疫応答、神経変性疾患に関連するものを含んでおり、今後の研究分野に広範な応用が見込まれる。
トランスＧＧは、2000年代初頭よりノックアウトマウスや遺伝子改変動物の作製事業を手がけており、国内外の研究機関や製薬企業に多数のモデル動物を提供してきた。今回の特許取得により、同社が独自に開発した遺伝子改変技術が知的財産として強化され、他社との差別化と国際競争力の向上が期待される。
■ 創薬支援の強化とビジネス展開
トランスＧＧは、本特許技術を活用した新たな受託研究サービスの拡充を計画しており、国内製薬企業のみならず、欧米やアジアの研究機関への展開も視野に入れている。特に、個別化医療（プレシジョン・メディスン）の進展に伴い、患者ごとの遺伝子変異に応じた創薬評価系が求められている中、エクソンヒト化マウスはそのニーズに応える革新的ツールとなる。
また、現在開発中の複数のモデルについても、今後順次特許出願を行い、国内外での知財網の構築を加速させる方針だ。さらに、パートナー企業との共同研究やライセンス供与など、多角的なビジネススキームも検討しており、バイオテック業界全体への波及効果が期待されている。
■ 今後の展望と社会的意義
近年、医薬品開発の現場では、ヒトへの外挿性が高い前臨床モデルの重要性が増している。マウスは長年にわたり実験動物の主流として用いられてきたが、ヒトとの遺伝子・生理的差異による限界も存在していた。こうした中、エクソンヒト化というアプローチは、マウスの生物学的背景を維持しつつ、ヒト遺伝子機能を反映させることができるため、次世代の創薬プラットフォームとして非常に有望である。
トランスＧＧの今回の特許取得は、日本発のバイオテクノロジーとして国際的な競争力を高めると同時に、より安全で効果的な医薬品の開発、さらには希少疾患など治療選択肢の乏しい領域における新たな治療法の創出に貢献することが期待されている。
同社は今後も「創薬研究の支援による医療の発展」への貢献を使命とし、技術革新と知財戦略の両輪によってグローバルな展開を加速していく構えだ。
